Bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB): Zambon ottiene la designazione di “Breakthrough Therapy” da FDA per l’innovativa terapia CMS I-neb®.
Un passo in più verso lo sviluppo del primo trattamento approvato al mondo per questa patologia.
Dagli Stati Uniti arriva un’altra buona notizia per i pazienti affetti da bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB), una malattia respiratoria cronica progressiva irreversibile caratterizzata da infezioni ricorrenti, infiammazione, tosse persistente e produzione di espettorato, che peggiora la qualità della vita delle persone e per la quale al momento non sono disponibili trattamenti inalatori approvati per questi pazienti. Ed è un risultato che parte dall’Italia. La multinazionale farmaceutica Zambon, nata a Vicenza, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Breakthrough Therapy per la terapia che prevede l’uso del colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione somministrato tramite l’inalatore I-neb® (CMS I-neb®). Il trattamento, confermato dai dati dello studio di fase 3 PROMIS – I, riduce l’incidenza delle riacutizzazioni polmonari nelle persone affette da NCFB e concomitante infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa, migliorando così la qualità della vita del paziente.
Perché è importante la designazione di Breakthrough Therapy rilasciata da FDA? Perché rappresenta un passo decisivo verso lo sviluppo di quello che potrebbe essere il primo trattamento approvato al mondo per i pazienti affetti da NCFB e con infezione cronica da P. aeruginosa. La Breakthrough Therapy è una “corsia preferenziale” per accelerare lo sviluppo e la revisione regolatoria di farmaci sperimentali volti a trattare una malattia o condizione grave o potenzialmente mortale. Per ricevere questa designazione, una terapia sperimentale deve avere ottenuto risultati clinici preliminari che dimostrino che il farmaco consente un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti in relazione a uno o più obiettivi clinici significativi.
“Poiché ad oggi non esistono farmaci approvati per i pazienti con NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa in nessun Paese del mondo, la designazione Breakthrough Therapy di FDA segna un importante passo avanti a sostegno della nostra ricerca per sviluppare e per fornire opzioni terapeutiche rivolte a persone con malattie respiratorie rare e gravi,” ha dichiarato il CEO di Zambon Roberto Tascione. “Siamo orgogliosi che FDA abbia riconosciuto l’importanza di CMS I-neb® e l'urgente necessità di sviluppare trattamenti innovativi per questi pazienti."
